【新規T細胞リンパ腫治療薬 Pralatrexate注射剤】希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)指定に関するお知らせ

ムンディファーマ株式会社(本社:東京都港区、代表取締役社長:豊原善弘)は、末梢性T細胞リンパ腫(以下、PTCL)患者を対象とする新規T細胞リンパ腫治療薬Pralatrexate注射剤(以下、本剤)に対して、厚生労働大臣より希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)の指定を受けましたので、お知らせいたします。
希少疾病用医薬品指定制度とは、患者数が少ない重篤な疾患を対象とし、適切な治療法がない等の理由により特に医療上の必要性が高い医薬品の試験研究を促進するためのものです。ムンディファーマ株式会社は、本剤の一日も早い承認取得を目指し、希少疾病用医薬品の指定申請を行っておりました。
本剤は葉酸拮抗剤メトトレキサートの類似化合物であり、海外では米国などの4ヵ国において再発・難治性PTCL治療薬として承認されています。日本では、昨年11月より再発・難治性PTCLを対象とした国内第l/ll相臨床試験を行っております。 現在、3施設で第l相部分を実施しており、日本人における本剤の忍容性および至適用法・用量を検討しています。至適用法・用量の決定後、第ll相部分に移行し、実施医療機関を追加して本剤の有効性と安全性を確認する予定です。
国内第l/ll相臨床試験の詳細については、一般財団法人日本医薬情報センターの臨床試験情報をご覧ください。

一般財団法人日本医薬情報センターの臨床試験情報

http://www.clinicaltrials.jp/user/cteDetail.jsp?clinicalTrialId=10765&language=ja

末梢性T細胞リンパ腫(PTCL:Peripheral T Cell Lymphoma)について

リンパ球に由来する悪性腫瘍(がん)を悪性リンパ腫と呼びます。悪性リンパ腫は主にリンパ節などのリンパ系組織から発生し、ほとんどの場合は腫瘤を形成します。このうち、胸腺での分化成熟を経て、末梢臓器に移動したT細胞に起源を発するタイプをPTCLと呼びます。我が国のPTCLの罹患率は、人口10万人あたり2〜3例程度と推定されています。ある種のウイルスなどの感染因子に起因するものもありますが、ほとんどの場合は原因不明です。PTCLにはCHOP(シクロホスファミド、ドキソルビシン、ビンクリスチンおよびプレドニゾロン)療法を中心とした化学療法が行われますが、現時点で標準治療として確立された治療法はありません。

Pralatrexate注射剤について

本剤は、リンパ腫や固形がんの治療薬として広く使用されている葉酸拮抗剤メトトレキサートの類似化合物です。非臨床薬理試験において、本剤はメトトレキサートに比べてがん細胞への取り込みや作用時間が改善され、様々ながん細胞株での細胞障害活性が向上することが確認されています。米国を中心に、再発・難治性PTCLを対象として開発が進み、2009年9月、初の再発・難治性PTCL治療薬として米国食品医薬品局(FDA)に承認されました。

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